Quando Amgen ha scelto la regione di Columbus per il suo nuovo e più avanzato impianto di biomanifattura nel 2021, si può perdonare gran parte dell'industria delle scienze della vita al di fuori dell'Ohio per essere rimasta sorpresa dalla scelta. Fino a quel momento, infatti, lo Stato non era stato un attore particolarmente visibile tra le Big Pharma, almeno per coloro che risiedevano altrove. In particolare, l'entusiasmante crescita e l'attrazione delle aziende di terapia genica erano passate inosservate nonostante i primi successi nel settore.
La decisione di Amgen[SD1] ha invitato a guardare più da vicino il fiorente ecosistema già presente, che comprende giganti del settore come Cardinal Health, Abbott Nutrition, Sarepta Therapeutics e AmplifyBio, spin-out di Battelle; produttori farmaceutici come Hikma e American Regent; e startup della salute digitale come CoverMyMeds, Olive e Updox.
Ma sono gli sviluppi che coinvolgono diverse aziende di terapia genica e gli istituti di ricerca locali ad aver messo il Central Ohio sulla traiettoria più alta per la crescita delle scienze della vita.
Gli ospedali di classe mondiale catalizzano l'innovazione
L'ascesa della regione di Columbus come centro per le aziende e le competenze di terapia genica è guidata dalla scienza avanzata all'interno dei suoi ospedali di ricerca. Tra questi, il più importante è il Ospedale pediatrico nazionale (NCH), leader nella terapia genica dal 2002, quando l'ospedale ha lanciato il suo Centro per la terapia genica. Il Centro di Ricerca Abigail Wexner dell'NCH ha sviluppato Zolgensma, uno dei pochi farmaci genici e cellulari utilizzati per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale. Il trattamento è stato concesso in licenza ad AveXis nel 2013 e approvato dalla FDA nel 2019.
Insieme a NCH, Il Centro Medico Wexner dell'Università statale dell'Ohio è uno dei soli 25 siti clinici nazionali collegati al programma NeuroNEXT una rete di istituzioni che lavorano per migliorare la produttività e accelerare lo sviluppo di terapie per i disturbi neurologici. Nell'agosto 2020, il laboratorio di Columbus ha completato la prima infusione cerebrale di terapia genica per un paziente affetto dal morbo di Parkinson. Nel settore della terapia genica, la vicinanza a ospedali e istituzioni educative di livello mondiale favorisce una maggiore condivisione di finanziamenti, talenti e conoscenze. finanziamenti, talenti e condivisione delle conoscenze. L'industria delle scienze della vita della Regione può innovare in modo rapido ed efficace grazie all'effetto di raggruppamento creato dal sistema sanitario di base.
Le aziende di terapia genica si scorporano e accelerano una nuova era di crescita
La ricerca all'avanguardia degli ospedali locali e delle istituzioni partner fornisce anche le basi per le startup e gli spinoff della Regione. Nel 2020, il successo della ricerca e sviluppo di NCH ha portato al lancio di Andelyn Biosciences - una società affiliata di terapia genica a scopo di lucro che produrrà materiali per studi clinici biotecnologici e farmaceutici a livello mondiale.
Prima di allora, un altro spinoff di NCH, Myonexus Therapeutics, era stato acquisito da Sarepta Therapeutics nel 2019, insieme a cinque terapie geniche sperimentali. L'anno successivo, l'azienda biotecnologica globale ha investito 30 milioni di dollari per l'apertura del suo Centro di eccellenza per la terapia genica - una nuova struttura di 85.000 metri quadrati proprio nel cuore della regione di Columbus. Nei quattro decenni trascorsi dalla fondazione dell'azienda di terapia genica, Sarepta è diventata leader nazionale nella medicina genetica di precisione per le malattie neuromuscolari rare.
Forge Biologics ha chiuso un round di finanziamento da 40 milioni di dollari nel 2020, una Serie B da 120 milioni di dollari nell'aprile 2021 (la più grande nella storia dell'Ohio secondo Pitchbook) e altri 80 milioni di dollari nel 2022. L'azienda ha una superficie di 175.000 piedi quadrati La struttura della regione di Columbus, nota come "The Hearth", si occupa della produzione end-to-end di programmi di terapia genica per clienti biotecnologici e farmaceutici. Uno dei programmi che sta sviluppando è una nuova combinazione di AAV e trapianto di cordone ombelicale per il trattamento della malattia di Krabbe.
Ma un cluster di aziende di terapia genica è valido solo quanto il suo talento, che si sta rapidamente sviluppando anche nella regione di Columbus. Grazie a un impegno di 100 milioni di dollari da parte di JobsOhio nel 2020, l'agenzia di sviluppo economico dello Stato, l'Università statale dell'Ohio e NCH stanno collaborando a un nuovo distretto dell'innovazione di 270 acri e di oltre 1 miliardo di dollari . Distretto dell'innovazioneche riunisce studenti, ricercatori, leader cittadini, aziende Fortune 500 e nuove startup per stimolare la crescita della comunità STEM.
Come riferimento, il programma di ingegneria biomedica dell'Università di Stato dell'Ohio programma di ingegneria biomedica ha conseguito 72 lauree agli studenti nel 2020, e nell'ultimo decennio, più di 8.700 lauree in biologia, scienze biomediche, chimica e farmacia sono state rilasciate in tutta la Regione. Il Distretto dell'Innovazione intende triplicare le lauree STEM nei prossimi 15 anni.
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