Lorsqu'Amgen a choisi la région de Columbus pour implanter son usine de biofabrication la plus récente et la plus avancée en 2021, on peut pardonner à une grande partie de l'industrie des sciences de la vie en dehors de l'Ohio d'avoir été surprise par ce choix. Jusqu'à présent, l'État n'était pas un acteur particulièrement visible parmi les grandes sociétés pharmaceutiques, du moins pour ceux qui sont basés ailleurs. En particulier, la croissance passionnante et l'attrait des entreprises de thérapie génique étaient passés inaperçus malgré plusieurs succès précoces dans ce domaine.
La décision d'Amgen[SD1] a invité à regarder de plus près l'écosystème florissant déjà présent, qui comprend des géants de l'industrie comme Cardinal Health, Abbott Nutrition, Sarepta Therapeutics et AmplifyBio, une spin-out de Battelle ; des fabricants de produits pharmaceutiques comme Hikma et American Regent ; et des startups de santé numérique comme CoverMyMeds, Olive et Updox.
Mais ce sont les développements impliquant plusieurs entreprises de thérapie génique et des institutions de recherche locales qui ont placé le centre de l'Ohio sur sa trajectoire la plus élevée à ce jour en matière de croissance des sciences de la vie.
Les hôpitaux de classe mondiale catalysent l'innovation
L'essor de la région de Columbus en tant que centre d'expertise et d'entreprises de thérapie génique s'explique par les avancées scientifiques de ses hôpitaux de recherche. Le plus important d'entre eux est l'hôpital pour enfants Nationwide Children's Hospital (NCH)qui est à la pointe de la thérapie génique depuis 2002, date à laquelle l'hôpital a lancé son Centre de thérapie génique. Le centre de recherche Abigail Wexner du NCH a mis au point le Zolgensma, l'une des rares thérapies géniques et cellulaires utilisées pour traiter l'amyotrophie spinale. Le traitement a été concédé sous licence à AveXis en 2013 et approuvé par la FDA en 2019.
Avec le NCH, Le Wexner Medical Center de l'Université de l'État de l'Ohio est l'un des 25 sites cliniques nationaux connectés au système NeuroNEXT un réseau d'institutions travaillant à l'amélioration de la productivité et à l'accélération du développement de thérapies pour les troubles neurologiques. En août 2020, le laboratoire de Columbus a réalisé la toute première perfusion cérébrale de thérapie génique pour un patient souffrant de la maladie de Parkinson. Dans le domaine de la thérapie génique, la proximité d'hôpitaux et d'établissements d'enseignement de renommée mondiale favorise le financement, le partage des talents et des connaissances. le partage des financements, des talents et des connaissances. L'industrie des sciences de la vie de la région peut innover rapidement et efficacement grâce à l'effet de regroupement créé par le système de soins de santé.
Les entreprises de thérapie génique se scindent et accélèrent une nouvelle ère de croissance
La recherche de pointe des hôpitaux locaux et des institutions partenaires constitue également la base des start-ups et des spin-offs de la région. En 2020, le succès de la R&D du NCH a conduit au lancement d'Andelyn Biosciences. Andelyn Biosciences - une société affiliée de thérapie génique à but lucratif qui fabriquera du matériel pour des études cliniques biotechnologiques et pharmaceutiques mondiales.
Avant cela, une autre entreprise dérivée de NCH, Myonexus Therapeutics, a été acquise par Sarepta Therapeutics en 2019, avec cinq thérapies géniques expérimentales. L'année suivante, la société mondiale de biotechnologie a investi 30 millions de dollars pour l'ouverture de son Centre d'excellence en thérapie génique - une nouvelle installation de 85 000 pieds carrés au cœur de la région de Columbus. Au cours des quarante années qui se sont écoulées depuis la création de la société de thérapie génique, Sarepta est devenue un leader national de la médecine génétique de précision pour les maladies neuromusculaires rares.
Forge Biologics a clôturé un tour de table de 40 millions de dollars en 2020, une série B de 120 millions de dollars en avril 2021 (la plus importante de l'histoire de l'Ohio selon Pitchbook), et un autre de 80 millions de dollars en 2022. Les locaux de l'entreprise 175 000 pieds carrés L'usine de la région de Columbus, connue sous le nom de "The Hearth", fabrique de bout en bout des programmes de thérapie génique pour des clients des secteurs de la biotechnologie et de la pharmacie. L'un des programmes L'un des programmes en cours de développement est une nouvelle combinaison d'AAV et de greffe de cordon ombilical pour traiter la maladie de Krabbe.
Mais un groupe d'entreprises de thérapie génique ne vaut que par ses talents, qui se développent rapidement dans la région de Columbus. Grâce à un engagement de 100 millions de dollars de JobsOhio en 2020, l'agence de développement économique de l'État, l'université de l'État de l'Ohio et le NCH s'associent pour créer un nouveau district d'innovation de 270 acres, d'une valeur de plus d'un milliard de dollars . District de l'innovationL'Ohio State University et le NCH s'associent pour créer un nouveau district d'innovation de plus d'un milliard de dollars, qui réunira des étudiants, des chercheurs, des dirigeants municipaux, des entreprises classées au Fortune 500 et de nouvelles start-ups afin de stimuler la croissance de la communauté des STIM.
À titre de référence, le programme d'ingénierie biomédicale de l'Université de l'État de l'Ohio (Ohio State University) est le suivant programme d'ingénierie biomédicale a décerné 72 diplômes à des étudiants en 2020, et au cours de la dernière décennie, plus de 8 700 diplômes en biologie, sciences biomédicales, chimie et pharmacie ont été décernés dans toute la région. Le district d'innovation a l'intention de tripler le nombre de diplômes STEM au cours des 15 prochaines années.
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